Fitusiran, un siRNA ( piccolo RNA interferente ) terapeutico sottocutaneo sperimentale, è mirato all'antitrombina con l'obiettivo di riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o emofilia B, ...
La granulomatosi linfomatoide è una rara malattia linfoproliferativa a cellule B associata al virus di Epstein-Barr ( EBV ) con una sopravvivenza globale mediana inferiore a 2 anni. Si è ipotizzato ...
La trasformazione di Richter ( RT ) è una rara complicanza della leucemia linfatica cronica ( CLL ) che ha esiti sfavorevoli. La sovraregolazione di PD-1/PD-L1 guida l'evasione immunologica nei pazi ...
Fitusiran, un piccolo RNA interferente sperimentale sottocutaneo, ha come bersaglio l'antitrombina per riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o emofilia B, indipendentemente dallo stato ...
La leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) KMT2A-riarrangiata nei neonati è una malattia aggressiva con una sopravvivenza libera da eventi a 3 anni inferiore al 40%. La maggior parte delle recidive si ...
Sono state presentate le analisi primarie e finali dello studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo iNTEGRATE, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Ibrutinib ( ...
Efanesoctocog alfa ( Altuviiio ) fornisce un'elevata attività sostenuta del fattore VIII superando il limite di emivita imposto dal fattore di von Willebrand. L'efficacia, la sicurezza e la farmacoc ...
Olutasidenib ( FT-2102; Rezlidhia ) è un inibitore potente, selettivo, orale, in piccole molecole, dell'isocitrato deidrogenasi 1 mutante ( IDH1 ). Gli obiettivi della fase 1 di questo studio di fas ...
I pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e anomalie citogenetiche ad alto rischio ( HRCA ) rappresentano un'esigenza medica insoddisfatta. Nello studio FORTE, l'induzione con Lenalidomide ...
Dopo il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ), il consolidamento con Brentuximab vedotin ( Adcetris ) nei pazienti con linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario ad ...
Gli inibitori della Janus chinasi ( JAK ) approvati per la mielofibrosi forniscono miglioramenti della milza e dei sintomi, ma non migliorano significativamente l'anemia. Momelotinib, un inibitore fir ...
Lenalidomide è una pietra miliare della terapia di mantenimento nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi dopo trapianto autologo di cellule staminali. Sono state confrontate l'efficacia e ...
Si è ipotizzato che Zanubrutinib ( Brukinsa ), un inibitore della tirosina chinasi di Bruton ( BTK ) di nuova generazione altamente selettivo, sia un trattamento sicuro e attivo per i pazienti intolle ...
I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave. Lo studio HAVEN 6 ha valutato la sicurezza e l'efficacia della profilassi con Emicizumab ( H ...
Zanubrutinib ( Brukinsa ) è un potente inibitore della tirosin-chinasi di Bruton ( BTK ) di nuova generazione e irreversibile progettato per massimizzare l'occupazione di BTK e ridurre al minimo l'ini ...
